Először vágtak ki egy betegséget okozó DNS szakaszt emberi embrióból

Történelmi jelentőségű genetikai sikert értek el kutatók. Először tudtak kiiktatni egy betegséget okozó DNS szakaszt emberi embrióból. Az így megszüntetett rendellenesség, amely a szív hirtelen megállásához is vezethet, öröklődő és nem ritka, leginkább onnan ismert, hogy több fiatal sportoló halálát okozta.

A génszerkesztés úttörő technológiáját, a CRISPR nevű eljárást “genetikai ollóként” szokták emlegetni. Segítségével géneket lehet kimetszeni, a sérülteket pedig megfelelő DNS részekkel pótolhatják vagy új génszekvenciákat illeszthetnek be.

- Ez tulajdonképpen egy molekuláris olló. Az eljárás lehetővé teszi, hogy az ollót egy nagyon pontos helyre és génhez irányítsuk. Ebben az esetben a mutáns génhez, majd vágást ejtünk a DNS-ben. A DNS egyfajta hosszú zsinór, és ez a molekuláris olló a mutáció helyén vágja el. Az embriók általában úgy reagálnak, hogy kijavítják ezt a vágást – magyarázta Shoukhrat Mitalipov, az Oregon Health and Science University kutatóintézetének vezetője.

A javítást minden további generáció hordozni fogja, vagyis a család megszabadulhat az öröklődő betegségtől.

- Úgy gondoljuk, hogy a megtermékenyítés után azonnal előállt a javítás, vagyis az embrió néhány sejtet fejlesztett, a régi DNS ki lett javítva – egészítette ki a kísérlet részleteit a tudós.

Az amerikai és dél-koreai tudósokból álló kutatócsoport öt napon át engedte fejlődni a “kijavított” embriókat, ezután lezárták a kísérletet.

Az eljárás egyik kulcskérdése a biztonság, amelyhez még további kutatás szükséges. Ráadásul veszélyek is rejlenek benne. Többek szerint a beavatkozás komoly etikai kérdéseket is fölvet. Az áttörést jelentő eredmény ugyanakkor arra is reményt ad, hogy egy nap majd sikerülhet megszüntetni a több ezer örökölhető betegséget.