A Parkinson-kór krónikus neurológiai rendellenesség, amely a mozgásrendszert érinti. A dopamint termelő idegsejtek fokozatos elvesztése okozza, ami remegést, izommerevséget, lelassult mozgást és az egyensúly fenntartásának nehézségét eredményezi.
Átesett az első Parkinson-kóros beteg Japánban azon a beavatkozáson, amelynek során őssejtekből származó sejteket ültettek be az agyába.
A beavatkozás egy kísérleti kezelés része, amelynek célja a Parkinson-kór mozgástüneteinek visszaszorítása.
A japán „Sumitomo Pharma” gyógyszercég közölte, hogy a műtétet a Kiotói Egyetem kórházában hajtották végre októberben, miután a kezelés 2026 márciusában feltételes, időben korlátozott engedélyt kapott a japán egészségügyi hatóságoktól.
A kezelés indukált pluripotens őssejtek alkalmazásán alapul. Ezeket érett sejtekből programozzák vissza, hogy képesek legyenek a test különböző sejttípusaivá alakulni.
Ezzel a technikával olyan idegi elődsejteket hoznak létre, amelyekből dopamintermelő sejtek fejlődhetnek ki. A dopamin egy olyan ingerületátvivő anyag, amelynek hiánya kulcsszerepet játszik a Parkinson-kór tüneteinek megjelenésében.
A sejteket az agy meghatározott területeire ültetik be, hogy részben pótolják a betegség miatt elveszett dopamintermelő sejteket, ami segíthet a mozgásképesség javításában.
Biztató kezdeti eredmények a klinikai vizsgálatokban
A japán engedély egy olyan klinikai vizsgálat után született, amelyben hét, 50 és 69 év közötti beteg vett részt. Mindegyikük agyának mindkét oldalába 5 vagy 10 millió sejtet ültettek be, majd két éven át követték őket nyomon.
A vizsgálat nem talált súlyos mellékhatásokat, és a hét résztvevő közül négy esetében javultak a betegség tünetei, a 2025-ben a „Nature” tudományos folyóiratban közzétett eredmények szerint.
A „Sumitomo Pharma” azt tervezi, hogy 2029 márciusáig 20–30 betegnél végez újabb beültetéseket, a forgalomba hozatalt követő biztonsági és hatásossági megfigyelés részeként.
Emellett a cég az Egyesült Államokban is klinikai vizsgálatot végez a kezeléssel.
A japán engedély továbbra is feltételes és időben korlátozott. Végleges jóváhagyás előtt be kell fejezni a klinikai értékelést, és további adatokat kell gyűjteni.
A hosszú távú eredmények továbbra is elengedhetetlenek ahhoz, hogy meghatározzák a kezelés hatékonyságát és kockázatait.
Betegség, amely több mint 10 millió embert érint világszerte
A Parkinson-kór krónikus, degeneratív idegrendszeri rendellenesség, amely a mozgásszabályozó rendszert érinti. A dopamintermelő idegsejtek fokozatos pusztulása miatt alakul ki, ami olyan tünetekhez vezet, mint a remegés, az izommerevség, a mozgás lelassulása és az egyensúly megtartásának nehézsége.
A Parkinson Alapítvány becslése szerint világszerte több mint 10 millió ember él a betegséggel.
Bár rendelkezésre állnak gyógyszerek és kezelések, amelyek segítenek a tünetek kordában tartásában, ezek nem állítják meg a betegség előrehaladását, és nem pótolják az agyban elpusztult idegsejteket.
Ez a kezelés több éves kutatások eredménye az indukált őssejtek területén. Ezek lehetővé teszik a kutatók számára, hogy olyan specializált sejteket állítsanak elő, amelyek felhasználhatók a károsodott sejtek pótlására és a sérült szövetek helyreállításának elősegítésére.