Amerikai biotechnológiai cég először tesztel génterápiát az emberi öregedés visszafordítására.
Először kapott emberi páciens olyan kezelést, amely a sejtszintű öregedés visszafordítására irányul.
HIRDETÉS
HIRDETÉS
A bostoni székhelyű amerikai biotechnológiai cég, a Life Biosciences tudósai génterápiát fejlesztettek ki, amelynek célja az elöregedett vagy sérült sejtek helyreállítása emberi páciensekben.
Az ER-100 (AAV2-OSK) néven ismert terápia olyan kórképeket céloz, amelyeket a látóideg károsodása, az úgynevezett optikus neuropátiák jellemeznek.
Az úgynevezett OSK-faktorokat, három fehérjét – Oct4, Sox2, Klf4 – alkalmaznak részleges epigenetikai újraprogramozásra, amely visszaállítja a sejtek biológiai korát és helyreállítja működésüket.
Miután a kezelést rágcsálókon és főemlősökön tesztelték, a cég bejelentette, hogy most először ember is megkapta.
„Ez az első, klinikai vizsgálatokra engedélyezett epigenetikai helyreállító jelölt, és ha a vizsgálatok sikeresek lesznek, az ER‑100-zal végzett kezelés lenne az első alkalom, hogy emberi sejtek fiatalodnak meg” – közölte a vállalat sajtóközleményében.
Hogyan működik a terápia?
Az OSK génterápiában használt három fehérje afféle resetgombként hat a sejtekre, visszaállítva azokat fiatalabb állapotukba.
Az ember DNS-szekvenciája nagyrészt stabil marad az élet során, még akkor is, amikor a szervezet öregszik. Az epigenetikai kód – amely szabályozza, mely gének kapcsolnak be vagy ki – azonban idővel változik.
Ezek a változások életmódbeli tényezőkből, például dohányzásból vagy alkoholfogyasztásból, az öregedésből, betegségekből és sérülésekből eredhetnek, és olyan káros következményekhez vezethetnek, mint a rák vagy a neurológiai rendellenességek.
A Life Biosciences terápiája közvetlenül ezeket a módosulásokat célozza meg: egy génutasítás‑csomagot juttat a sejtekhez, amelyben a három OSK-fehérje „bekapcsolóként” működik a célsejtek számára, és visszafordítja az idővel felhalmozódott káros változásokat.
Ezt a megközelítést a biológiában már alkalmazták arra, hogy hétköznapi sejteket ismét őssejtekké alakítsanak; ez a felfedezés Sir John B. Gurdon és Shinya Yamanaka számára 2012-ben orvosi Nobel-díjat hozott.
Milyen betegségeket céloz?
A terápia most lépett be a klinikai vizsgálatok első fázisába, amelyben a kutatók azt vizsgálják, mennyire biztonságos az ember számára.
„Ez fontos mérföldkő a Life Bio és az öregedésbiológia területe számára is” – mondta David Sinclair, a Life Biosciences társalapítója, a Harvard Orvosi Karának genetikus professzora.
„Kutatásaink arra utalnak, hogy az öregedést nagyrészt az epigenetikai információ elvesztése, nem pedig visszafordíthatatlan károsodás hajtja. Ez a klinikai vizsgálat az első lehetőség annak tesztelésére, hogy e folyamat visszaállítása enyhítheti‑e az emberi betegségeket.”
Az első fázisú, elsőként embereken végzett vizsgálat nyitott zugú glaukómában (OAG) és nem arteritises elülső iszkémiás optikai neuropátiában (NAION) szenvedő betegek bevonásával zajlik majd; ez a két súlyos szembetegség látásvesztéssel jár.
A nyitott zugú glaukóma krónikus, fokozatosan romló szembetegség, amelyben a szem csarnokvízelvezető rendszere eldugul, folyadék halmozódik fel, és megnő a szemnyomás. A látásvesztés rendszerint a perifériás látás finom változásaival kezdődik, és lassan súlyosbodik.
A NAION-t gyakran a látóideget érintő „mini‑sztrókként” írják le. Hirtelen kialakuló állapot, amelyet a szem hátsó részének csökkent vérellátása okoz. A látásromlás többnyire gyorsan következik be, gyakran ébredéskor veszik észre, és jellemzően csak az egyik szemet érinti.
Mik a következő lépések?
Az ER‑100-on túl a Life Biosciences közölte, hogy többféle szervre, számos betegségre fejleszt további alkalmazásokat, ami a megközelítés széles terápiás potenciálját jelzi. A cég már egy második, májbetegségek kezelésére szolgáló terápiát is tesztel, és azon dolgozik, hogy sejtfiatalító eljárását a szervezet más szerveibe is eljuttassa.
A Life Biosciences nincs egyedül: más cégek is vizsgálják az úgynevezett Jamanaka-faktorokat a várható élettartam meghosszabbítása, az öregedés visszafordítása vagy különféle betegségek kezelése érdekében.
Noha ezeknek a terápiáknak egyetlen gyógyászati alkalmazását sem hagyták még jóvá, a terület iránti érdeklődés és a befektetések egyre nőnek.
Az OpenAI egyik alapítója, Sam Altman által támogatott amerikai Retro Biosciences küldetése világos: olyan kezeléseket fejleszt, amelyek tíz egészséges évet adhatnak az emberi élettartamhoz az életkorral összefüggő betegségek visszafordításával.
A brit Cambridge-ben működő Shift Bioscience biotechnológiai vállalat ugyancsak ugyanazt az OSK‑mechanizmust használja az életkorral összefüggő betegségek mögöttes okainak megcélzására.