A gyógyszer botulizmus ellen oltott önkéntesek antitestjeit használja, hogy segítse a túl fiatal csecsemőket, akik még nem tudnak egyedül küzdeni a betegséggel.
Amikor Alessandro Barberát októberben csecsemőkori botulizmussal sürgősen az Egyesült Államokban kórházba vitték, apja alig hallott a betegségről, nemhogy arról a ritka és költséges kezelésről, amely nagy valószínűséggel megmentette az újszülött életét.
Most azonban Tony Barbera rendkívül hálás a BabyBIG-ért, ami az egyetlen ellenszer a bénulást okozó, potenciálisan halálos megbetegedésekkel szemben, amelyek a szennyezett ByHeart csecsemőtápszerhez köthetők.
„Nagyon figyelemre méltó”, mondta a 35 éves Barbera, akinek a fia lassan felépül.
Augusztus óta legalább 39 csecsemő betegedett meg a ByHeart tápszerhez köthető botulizmus-járvány miatt az Egyesült Államok 18 államában, ami megmutatta annak a kezelésnek az értékét, amelyet egy kis csoport tudós és más önkéntesek által adományozott vérplazmából állítanak elő.
„Ez szinte csodával ér fel”, mondta Vijay Viswanath, a Los Angeles-i Children’s Hospital gyermekneurológusa, aki pályafutása során több botulizmusos gyermeket kezelt, köztük egyet a mostani járványban.
„A BabyBIG felfedezése előtt ezek közül a kórházi tartózkodások közül némelyik két-három hónapig is eltartott”, mondta Viswanath, ha egyáltalán felépültek a megfertőződött gyerekek.
2003-ban engedélyezték a BabyBIG-et, amely a botulizmus elleni humán immunglobulin márkaneve. Ez egy intravénás gyógyszer, amely a botulizmus ellen beoltott önkéntesekből származó ellenanyagokat használja, hogy segítsen azoknak a csecsemőknek, akik még túl fiatalok ahhoz, hogy önállóan felvegyék a harcot a betegséggel.
A kezelés adományozókra épül
A kezelést a néhai Dr. Stephen Arnon, a Kaliforniai Közegészségügyi Hivatal tudósa álmodta meg. 1976-ban Arnon és kollégái azonosították a botulizmusnak azt a ritka formáját, amely az egyévesnél fiatalabb csecsemőket érinti, majd 45 éves pályafutását annak szentelte, hogy megtalálja a kezelés módját.
A betegség akkor alakul ki, amikor a csecsemők botulizmusspórákat nyelnek le, amelyek a bélben kicsíráznak, és veszélyes toxint termelnek, amely az idegrendszert támadja meg.
Világszerte több mint 3 700 gyermeket kezeltek BabyBIG-gel, mióta Arnon és csapata 1997-ben Kaliforniában elvégezte azt a kulcsfontosságú klinikai vizsgálatot, amely kimutatta, hogy a gyógyszer lerövidítheti a kórházi tartózkodást és csökkentheti a lélegeztetőgépek szükségességét.
A BabyBIG-et ötévente kis tételekben gyártják, és egy kezelés közel 70 000 dollárba (60 400 euróba) kerül a Kaliforniai Csecsemőkori Botulizmus Kezelési és Megelőzési Program szerint, amelyet Arnon alapított. Az állami jogszabályok értelmében a gyógyszer értékesítéséből származó díjakat kizárólag a botulizmusprogram finanszírozására használják fel.
A gyógyszer olyan adományozókra támaszkodik, mint a 76 éves, már nyugdíjas Nancy Shine, kaliforniai biokémikus, akit botulizmus ellen oltottak be, mert laborban dolgozott a halálos kórokozóval. Arnon két évtizeddel ezelőtt toborozta először Shine-t és más tudósokat a BabyBIG-projekthez, mert a vérük magas szintű ellenanyagokat, azaz vérfehérjéket tartalmazott, amelyek semlegesítik a botulizmus toxinját.
A korai protokoll szerint az önkénteseknek emlékeztető adagokat kellett kapniuk egy kísérleti botulizmus elleni vakcinából, amelyet az amerikai hadsereg is használ, majd egy olyan beavatkozáson átestek, amely leválasztja azt a vérplazmát, amely a botulizmus A és B típusa ellen ható ellenanyagokat tartalmaz.
„Nem volt túl kellemes beoltatni magunkat vele”, emlékezett vissza Shine. „Sok mellékhatás volt, például nagy duzzanatok ott, ahol az oltást kaptuk, és némi fájdalom.”
Ennek ellenére Shine 2008 és 2019 között három gyártási tétel ellenszer előállításához is hozzájárult.
„Valószínűleg a pályafutásom csúcspontja, hogy részt vehettem ebben a projektben és plazmát adományozhattam”, mondta Shine. „Olyan terméket készítettünk, amely csecsemők életét mentheti meg.”
A fejlesztés akadályokba ütközött
Mivel a csecsemőkori botulizmus ritka, az Egyesült Államokban évente kevesebb mint 200 esetet jelentenek, a BabyBIG-kezelés fejlesztéséhez szükséges finanszírozás és egyéb erőforrások előteremtése csaknem 15 évet és 10,6 millió dollárt (9,1 millió eurót) vett igénybe, és jelentős akadályokba ütközött, jegyezte meg Arnon egy 2007-es cikkben.
Ma átlagosan mintegy 30 ember ad plazmát a BabyBIG minden egyes gyártási tételéhez, közölték a kaliforniai egészségügyi tisztviselők. A legutóbbi, 8-as tételt jelenleg a Takeda Pharmaceutical Co. Los Angeleshez közeli üzemében gyártják Giles Platford, a vállalat plazmaalapú terápiákért felelős részlegének elnöke szerint.
A vállalat a kaliforniai hatóságokkal kötött szerződés alapján nem profitorientált alapon gyártja a BabyBIG-et, mondta Platford.
A legkorábbi adományozók közül néhányan, köztük Shine, az életkoruk miatt már nem vehetnek részt a BabyBIG-programban, amely 70 éves korig gyűjt vért felnőtt önkéntesektől. Új adományozókat továbbra is fogadnak, de be kell lépniük a kaliforniai egészségügyi hivatal által irányított klinikai vizsgálatba, és vállalniuk kell egy másik kísérleti botulizmus elleni vakcina emlékeztető adagjának felvételét.
A kaliforniai illetékesek becslése szerint a jelenlegi előrejelzések alapján elegendő BabyBIG tartalékuk van a jövő nyárig.
A ByHeart-járvány része annak az aggasztó növekedésnek, amely szerint augusztus óta legalább 107 csecsemőkori botulizmusos esetet kezeltek az Egyesült Államokban, mondta Dr. Jessica Khouri, az állami program vezető orvosa.
Shine nemrég egy olyan füzetet kapott, amelyben fotók és levelek vannak azoktól a családoktól, amelyeknek gyermekei a BabyBIG beadása után felépültek a botulizmusból.
„Ez igazán csodálatos. Naponta elolvasok belőlük néhányat”, mondta. „Mindegyik sírásra késztet.”