A kisfiú egy ritka izomsorvadásos betegségben szenved, az ország összefogott érte, hogy megkaphassa a gyógyulásához szükséges speciális kezelést.
HIRDETÉSPélda nélküli összefogással sikerült összegyűjteni 700 millió forintot egy másfél éves magyar kisfiúnak.
Zente egy ritka izomsorvadásos betegségben szenved, amiből egy rendkívül drága kezelés akár teljesen is kigyógyíthatja. Édesanyja ezért gyűjtést indított. Versenyt futottak az idővel is, ugyanis a kezelésnek a gyermek kétéves kora előtt kell megtörténnie. Egyelőre Magyarországon nem is elérhető, annyira új módszerről van szó, az Egyesült Államokba kell utazniuk érte. Zente jövő február végén lesz kétéves.
A kisfiú anyukája szerda reggel jelentette be, hogy összegyűlt a szükséges összeg. Arra kérte az embereket, hogy több pénzt ne utaljanak, mert a beérkezett összegből nem tud másnak adni, illetve, hogy csak azok utaljanak, akik segítenék Zenét a további rehabilitációban és segédeszköz vásárlásában.
Azt is kérte, hogy a folyamatban lévő liciteket ne állítsák le, támogassanak más, gerincvelő eredetű izomsorvadásban szenvedő gyermeket.
Mi az az SMA?
A gerincvelő eredetű izomsorvadást (Spinal muscular atrophy) egy gén hibás működése okozza. A hibás gén miatt nem termelődik az a fehérje, ami az izomsejteket védené. Így lassan elsorvadnak a beteg izmai. Az 1. típus a legsúlyosabb, a benne szenvedő gyermekek általában nem élik meg a második születésnapjukat. A tünetek 0 és 6 hónapos közt jelentkeznek.
Zente 4 hónapos korában kezdte mutatni a betegség jeleit, 5 hónapos korábban diagnosztizálták nála, hogy az SMA 1-es típusában szenved.
A SMA minden 6000. újszülöttet érint, nem mindenki az 1-es típusú betegségben szenved, vannak később jelentkező, enyhébb formái is a betegségnek.
A beteg gyerekek mindkét szülője hordozza a beteg gént, ők azért tünetmentesek, mert bennük megvan a rossz gén mellett a jó gén másolata is. Minden negyvenedik ember hordozza a hibás gént, a rossz gén öröklődésének az esélye 25 százalék. A gyermek akkor lesz beteg, ha mindkét szülője a hibás gént adta át neki - olvasható az SMA Egyesület honlapján.
Miért ilyen drága a gyógyszer rá?
A Zolgensma jelenleg a világ legdrágább gyógyszere, és az egyik legújabb kezelése is, csak május óta forgalmazzák.
A kezelés során a beteg szervezetébe egy vírust juttatnak be, hogy fertőzze meg és cserélje ki a hibás vagy hiányzó motoros idegsejtek génállományát, így megakadályozza az izmok elsorvadását.
A klinikai teszteken 36 kéthetes és nyolc hónapos kor közötti csecsemő vett részt, hivatalos szeptemberi adatok szerint a kezelésben részesülő gyermekek mindegyikének javult az állapota - írja a hvg.hu.
A gyógyszert gyártó Novartis már előre jelezte, hogy a világ egyik legdrágább gyógyszerét fogják piacra dobni. A kezdetben becsült 3 milliós árnál végül "olcsóbb", 2,1 millió dollár lett az ára.
Sok gyógyszeripari szereplő erkölcstelennek nevezte a Novartis árazását, akik a kritikákra azt válaszolták, hogy több évtizedes kutatás előz meg egy-egy ilyen terápiát, ha pedig olyan ritka betegségekre fejlesztik őket ki, mint az SMA, akkor az ár is magasabb lesz, amit a biztosítóknak is meg kell érteniük.